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  2. 基因治療
    基因編輯
    地中海貧血癥

    Gene editing基因編輯

    第一家將CRISPR/Cas9應用于哺乳動物的機構

    基因編輯是一種對基因進行精確修飾改造的技術,可以高效率和高特異性地實現對特定的基因組DNA(或RNA),就像編輯文本那樣自如和準確。邦耀生物于2013年上半年獲得了世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯小鼠,兩個月后又獲得世界上第一只CRISPR/Cas9基因編輯大鼠。2013年8月,邦耀科學家團隊在國際著名期刊Nature Biotechnology(IF≈43.11)上發表了描述CRISPR/Cas9系統在大小鼠上成功編輯基因的文章。之后的這幾年來,邦耀科學家不斷的改進基因編輯系統,將其應用在包括基因治療,細胞治療及人源化動物等多個領域。

    邦耀生物新一代基因編輯技術—BRL Scissor

    2018年9月,邦耀生物科學家團隊研發了新一代具有自主知識產權的BRL-Scissor基因編輯系統,相比CRISPR/Cas9系統,可以將基因編輯效率提高0.5-1.2倍,極具潛力成為CRISPR/Cas9之后的下一代基因編輯核心技術。

    邦耀生物基因編輯技術
    發展過程

    2013年04月
    在Nucleic Acids Research(IF≈11.56)發文,率先利用TALEN系統在小鼠上實現基因編輯
    2013年08月
    在國際著名期刊Nature Biotechnology(IF≈43.11)上發表了描述CRISPR/Cas9系統在大小鼠上成功編輯基因的文章
    2014年09月
    應邀在Nature Protocol(IF≈12.423)上發表了文章對CRISPR/Cas9系統的操作步驟進行了詳細闡述
    2015年12月
    在Scientific Report(IF≈5.22)上發文對CRISPR系統改進并實現大小鼠胚胎的大片段敲入
    2016年03月
    邦耀生物利用CRIPSR-Cas9修復凝血因子F9基因突變,治療重癥B型血友病取得成功,相關研究發表在EMBO( IF≈10.293)
    2018年07月
    在Protein & Cell(IF≈6.228)雜志發表基因治療新武器,通過改進腺嘌呤單堿基編輯(ABE)系統,為基因編輯技術再填完美工具
    2018年12月
    開發了造血干細胞中基于CRISPR的基因治療技術,是國際上首批不依賴于病毒的血液疾病的基因治療策略,該研究工作已經發表在Nature Medicine( IF≈32.621)
    2018年12月
    邦耀開發新一代擁有自主知識產權的基因編輯技術BRL-Scissor
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