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  2. 基因治療
    基因編輯
    地中海貧血癥

    THALASSEMIA地中海貧血癥

    地中海貧血(Thalassemia,地貧)是由于珠蛋白基因突變或者缺失而引起珠蛋白生成障礙,是一種的典型的單基因遺傳病,主要包括α-地貧和β-地貧。地貧基因的攜帶率約占世界人口的1.5%(8000萬~9000萬),每年約誕生68000名患有地貧的兒童,是我國影響最大、發病率最高的遺傳病之一。當前沒有徹底治愈血紅蛋白病的方法,雖然一些病人采用骨髓移植,但其花費巨大,且配型極其困難。近年來,基因療法的出現給患者帶來了希望,其最大的優勢在于不需要捐贈,不需要異體移植,而且一次治療可能導致永久性的“治愈”,有望取代目前并不完美的治療方案。

    基因治療(Gene Therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病,以達到治療目的。基因治療以其一次給藥終生治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血,鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。

    基因治療地中海貧血

    邦耀生物的目標是將基因編輯技術應用到一系列人類疾病的治療研究之中,通過修復體細胞中的突變基因取代傳統治療方案來治愈一部分遺傳性疾病,如珠蛋白基因突變導致的地中海貧血,F8或F9因子基因突變導致的血友病等。目前進展最快的是基因治療地中海貧血項目,該療法通過重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達,從而代替有缺陷的β珠蛋白,達到緩解地貧癥狀的目的,具有很大的臨床轉化潛力。并且目前國內還沒有利用此方法治療地中海貧血的臨床實驗,該項目是世界首批進入臨床階段的基因編輯治療產品。
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